骨髓增殖性肿瘤（包括骨髓纤维化）

经典BCR::ABL1阴性MPN包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化。PV或ET也可演变为继发骨髓纤维化。慢性髓系白血病由不同的BCR::ABL1路径驱动，另设页面。

检查结合血常规趋势、骨髓形态、纤维化分级、JAK2/CALR/MPL及适当排除其他原因。缺铁、炎症或低氧可干扰判断。ET必须与纤维化前期原发性骨髓纤维化区分，不能只凭血小板高。

PV和ET中，既往血栓、年龄、分子结果及心血管因素帮助估计血管风险。血小板极高也可能通过获得性血管性血友病因子异常增加出血。疾病进展风险不同于眼前血栓风险。

骨髓纤维化需考虑贫血、原始细胞、症状、细胞遗传及突变。原发病可用DIPSS或分子模型，PV/ET后骨髓纤维化可用MYSEC-PM。即使血常规似乎稳定，盗汗、消瘦、瘙痒、疲劳和早饱仍需直接评估。

PV管理通常以红细胞压积低于45%为目标，使用放血，符合指征时加降细胞治疗。没有出血禁忌等情形时考虑低剂量阿司匹林。羟基脲、干扰素及选择性后线方案需按风险、症状、耐受性和当地适应症选择。

Rusfertide（Mimrylo）现已在美国获批用于成人PV的红细胞增多。该铁调素模拟物限制造红细胞可用铁；VERIFY研究的是标准治疗下仍频繁放血患者。减少放血负担不等于清除克隆或消除血栓和转化风险。

缺铁及其症状需统筹管理，不应自行补铁或停止处方放血，因为这会改变红细胞生成及控制。

治疗按风险制定，不能仅由血小板数决定。抗血小板及降细胞治疗需综合血栓风险、症状和出血评估。获得性血管性血友病因子异常、活动出血及其他禁忌可改变阿司匹林决策。

罗培干扰素α-2b现具有美国成人ET适应症。SURPASS ET在高危、羟基脲不耐受或耐药且白细胞增多患者中与阿那格雷比较，持久缓解主要终点支持罗培干扰素。不能将这个特定试验人群解读为每位初诊ET都必须用该药。

备孕、手术及抗凝需单独个体化安排。干扰素与其他降细胞药适合度不同，应在调整用药前与医生讨论。

JAK抑制剂可在合适患者中减轻脾大和症状。芦可替尼、菲卓替尼、莫美洛替尼或帕克替尼的选择取决于适应症、血小板、贫血、既往治疗和合并症。并非每种JAK抑制剂使用都要求JAK2突变，其他驱动也可激活此路径。

莫美洛替尼美国适应症包括伴贫血的成人中危或高危原发或继发骨髓纤维化。帕克替尼美国适应症包括血小板低于50 × 10⁹/L的中危或高危原发或继发疾病。这些是不同临床适用情境，不是可互换的优越性主张。

贫血管理可包括输血和选择性针对贫血的治疗，但先需复核铁、维生素、溶血及药物影响。不要无计划突然停JAK抑制剂，症状及炎症并发症可能反跳。

异基因移植是骨髓纤维化已有依据的潜在治愈选择。适合的较高危患者应在严重恶化前讨论。需综合疾病风险、移植风险、供者、脾脏负担和个人意愿；JAK抑制剂改善症状并不自动取消移植评估。

原始细胞增多、新发血细胞减少、脾脏增大或新增输血需求，可触发骨髓复查。加速或急变需要紧急专科策略，常涉及AML方向或研究治疗，并评估疾病控制后的移植。

随访需记录血常规、脾脏、症状、血栓或出血及药物特定毒性。分子反应可提供信息，尤其在研究和移植后，但突变负荷降低本身不证明治愈。Rusfertide获批后仍需长期评估血管事件和疾病演变相关安全性。

突发无力、言语或视力改变、胸痛、急性呼吸困难、肢体疼痛肿胀或大出血需急诊处理。新发剧烈腹痛也可能提示血管或脾脏并发症，不能简单当作用药副作用。

准备注明纤维化级别的骨髓报告、突变和细胞遗传、连续血常规、血栓出血史、放血/输血记录、脾脏影像及既往药物。询问方案主要降低血管风险、改善症状还是改变移植时机，以及如何衡量成功。