基因治疗
了解获批基因治疗与上海遗传性耳聋研究，并区分商业应用与临床研究。
作用原理
基因治疗通过补充功能性基因、调节基因表达或编辑特定DNA序列，干预疾病发生的分子原因。不同技术路径差异很大：利用病毒载体递送一个能够正常工作的基因，并不等于直接修复患者原有的基因突变。治疗能否实施，通常取决于确切的致病基因、器官状态及相应产品的适用条件。
中国临床应用
中国已经有获批并进入商业临床应用的基因治疗。国产波哌达可基注射液于2025年获批，用于符合条件的成年中重度血友病B患者，通过AAV载体递送功能性凝血因子IX基因。2026年9月，一手采访报道确认该产品已在天津开出商业处方，说明中国的基因治疗已具备从研发到临床使用的实际路径。
上海遗传性耳聋研究
上海最值得关注的方向之一是遗传性耳聋。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队牵头的OTOF相关先天性耳聋多中心研究，于2026年4月在《自然》发表，报告了最长2.5年的随访结果；同年6月又发表序贯向另一侧耳朵给药的探索。这些研究结合了致病基因诊断、双AAV载体递送和耳科给药技术，但仍应按临床研究理解，不能将其推广为所有耳聋患者都可预约的常规治疗。
费用因产品而异
基因治疗的费用必须按具体产品区分。血友病B产品在2026年公开报道中的降价后价格约为139万元，具体支付方案、患者资格和费用构成需进一步确认，海外患者不能默认享有中国患者援助或保险待遇。上海OTOF耳聋基因治疗研究尚无可核验的统一商业疗程价，也不能套用血友病药物的价格。