العلاج الجيني
مقاربات تضيف مادة وراثية أو تنظّمها أو تُحرّرها لمعالجة سبب جزيئي للمرض.
كيف يعمل العلاج
قد يوفّر العلاج الجيني جيناً وظيفياً، أو ينظّم التعبير الجيني، أو يُحرّر تسلسلاً محدّداً من الحمض النووي. وهذه مقاربات مختلفة؛ فإيصال جين عامل بناقل فيروسي ليس مثل إصلاح الطفرة الموجودة لدى المريض. وتعتمد الأهلية عادةً على تشخيص جيني دقيق ووظائف الأعضاء ومعايير المنتج أو الدراسة المعنية.
الاستخدام السريري في الصين
أُجيزت في الصين علاجات جينية دخلت الاستخدام السريري التجاري. ويستخدم BBM-H901، المُجاز في 2025 للبالغين المؤهلين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة، ناقلاً من نوع AAV لإيصال جين وظيفي للعامل IX. وقد وصف تقرير ميداني في سبتمبر 2026 وصفة تجارية في تيانجين، موثّقاً مساراً ينتقل من التطوير إلى رعاية المرضى.
أبحاث شنغهاي في فقدان السمع
يتناول برنامج بارز في شنغهاي الصمم الوراثي. فقد قاد فريق البروفيسور Yilai Shu في مستشفى العيون والأنف والأذن والحنجرة بجامعة فودان دراسة متعددة المراكز حول الصمم الخلقي المرتبط بـ OTOF، نُشرت في Nature في أبريل 2026، وامتدت المتابعة فيها إلى 2.5 سنوات. كما تناول عمل لاحق نُشر في يونيو الإعطاء المتتابع للأذن الأخرى.
تجمع هذه الدراسات بين التشخيص الجيني والإيصال المزدوج بنواقل AAV وإجراءات متخصصة في طب الأذن. وهي لا تزال أبحاثاً سريرية، ولا ينبغي تقديمها كعلاج روتيني يمكن لأي شخص يعاني فقدان السمع حجزه.
التكاليف الخاصة بكل منتج
تتفاوت تكاليف العلاج الجيني تفاوتاً كبيراً بحسب المنتج. وقد ذكرت تقارير منشورة في سبتمبر 2026 سعراً مخفّضاً يبلغ نحو 1.39 مليون يوان صيني (RMB) لمنتج الهيموفيليا B. ويجب تأكيد ترتيبات الدفع والأهلية والبنود المشمولة لكل منتج ومؤسسة علاج على حدة.